HNSA (, %) SEK
Hansa Biopharma logotyp

Medicinska behov

Njurtransplantation

ESRD utgör en betydande hälsobörda globalt och nära 2,5 miljoner patienter över hela världen lever med sjukdomen

Kronisk njursjukdom (CKD) är en progressiv sjukdom som innebär en gradvis försämring av njurfunktionen över tid. Globalt är prevalensen 9,1 %.

När njursjukdomen förvärras kan den leda till njursvikt, även kallat terminal njursjukdom (ESRD), som är det sista och mest kritiska stadiet av CKD där njurarna inte längre fungerar utan stöd.

Personer som utvecklar ESRD behöver njurersättningsterapi (RRT), vilket innebär antingen dialysbehandling eller njurtransplantation. Antalet patienter som behöver RRT växer och i Europa tillkommer ungefär 63 000 nya patienter per år.  Organtransplantation är en livräddande behandling för patienter med ESRD som ger ökad livskvalitet till en lägre kostnad för samhället. Även vid terminal njursjukdom, där dialys är ett behandlingsalternativ som förekommer i stor skala, anses transplantation vara det bästa alternativet.

En av de stora immunologiska barriärerna för transplantation är att många patienter har utvecklat antikroppar mot humana leukocytantigener (HLA).

Ungefär 80 000 njurpatienter inom EU står på väntelistor för transplantation.  I dagsläget är mellan 10 och 30 % av patienterna som väntar på en ny njure högsensitiserad och sannolikheten att dessa erbjuds en transplantation är låg. De står med på listorna under mycket längre tid och risken att de avlider innan en lämplig donator hittas är högre.

Riskfaktorer för att utveckla HLA-antikroppar inkluderar tidigare transplantation, transfusion av blodprodukter och graviditet. Patienter med HLA-antikroppar klassas som högsensitiserad.

Hansas forskare har tagit fram ett aktivt enzym som finns i Streptococcus pyogenes, en bakterie som orsakar vanliga infektioner som till exempel halsfluss, och utvecklat det till Idefirix® (imlifidase). Det är en ny behandling med immunoglobulin G-klyvande enzym som hjälper patienter att få tillgång till njurtransplantation och därmed en kraftigt förbättrad livskvalitet.

Genom vårt starka engagemang för forskning har vi utvecklat en unik medicinsk teknik med potential att behandla många olika typer av sällsynta immunologiska sjukdomar.

Idefirix® (imlifidase) är det första och enda läkemedlet som godkänts av EMA för desensitisering av högsensitiserad patienter inför transplantation av en njure från en avliden donator. Med behandlingen kan de erbjudas en livsförbättrande njurtransplantation.

Idefirix® (imlifidase) prövades inom ramen för den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s initiativ PRIME (Priority Medicin), som stödjer mediciner som erbjuder avgörande fördelar framför andra behandlingar, eller som gynnar patienter som annars inte har några andra alternativ.

Hansas forsknings- och utvecklingsprogram är även inriktat på att ta fram nästa generation av IgG-klyvande enzymer med potential att göra upprepad dosering möjlig vid skovvis återkommande autoimmuna sjukdomar, samt vid kronisk transplantatavstötning, onkologi och genterapi.

Akuta autoimmuna sjukdomstillstånd

Imlifidase utvärderas nu i kliniska prövningar för att förbättra behandlingen vid antikroppar mot det glomerulära basalmembranet (Anti-GBM), en sjukdom som även kallas Goodpastures sjukdom samt vid Guillain-Barres syndrom och vid antikroppsmedierad transplantatavstötning (AMR) vid njurtransplantation.

Antikroppsmedierad transplantatavstötning

Antibody-Mediated Graft Rejection

Akut antikroppsmedierad transplantatavstötning (AMR) är en av de mest utmanande komplikationerna efter njurtransplantation. Den förekommer hos 10–15 procent av patienterna och är den främsta orsaken till att transplantat avstöts. Inom EU står cirka 80 000 patienter på väntelista för en njurtransplantation och omkring 400 000 personer lever med en transplanterad njure.

Hansa genomför en fas 2-studie inom AMR för att utvärdera säkerheten och effekten hos imlifidase för eliminering av donatorspecifika antikroppar.

Behandling av anti-GBM-antikroppssjukdom – Goodpastures sjukdom

Anti-GBM antibody disease

Anti-GBM, även kallad Goodpastures sjukdom, är en ovanlig och allvarlig njursjukdom där immunförsvaret av misstag utvecklar IgG-antikroppar mot ett antigen som finns i det glomerulära basalmembranet (GBM). Sjukdomen leder till en akut immunattack på njurarna och hos vissa patienter även på lungorna. Vid allvarliga fall av anti-GBM kan sjukdomen utvecklas till njursvikt eller leda till att patienten avlider. Mindre än en tredjedel av patienterna överlever med fullt bevarad njurfunktion efter sex månaders uppföljning. Anti-GBM drabbar årligen en person på miljonen. Imlifidase har beviljats särläkemedelsstatus av FDA och EU-kommissionen för denna indikation.  Hansa Biopharma meddelade nyligen positiva resultat från den prövarinitierade fas 2-studien med imlifidase för behandling av anti-GBM-sjukdom. Studien visade att imlifidase snabbt eliminerar anti-GBM-antikroppar och att två tredjedelar av patienterna inte behövde dialys sex månader efter behandlingen.

Guillain-Barrés syndrom (GBS)

Guillain-Barré Syndrome (GBS)

Guillain-Barrés syndrom (GBS) är en sällsynt, akut, förlamande sjukdom i det perifera nervsystemet som årligen drabbar 1–2 av 100 000 personer. GBS föregås ofta av en infektion eller annan immunreaktion som genererar en autoimmun respons som i sin tur angriper det perifera nervsystemet. I västvärlden är sjukdomen den vanligaste orsaken till akut neuromuskulär svaghet och drabbar alla åldersgrupper. Dödligheten är 3–7 procent. GBS är en sjukdom med ett hastigt förlopp som ofta leder till svår förlamning i armar och ben. GBS-patienter drabbas ofta av sensoriska störningar (stickningar, domningar eller ataxi) och smärta. Vissa ser dubbelt eller får problem att svälja. GBS kan också förlama andningsmuskulaturen, vilket kräver intensivvård och mekanisk andningshjälp. I nuläget är standardbehandlingen antingen intravenöst Ig eller plasmaferes. Behovet av bättre behandlingsalternativ är stort. Imlifidase har beviljats särläkemedelsstatus av FDA och EU-kommissionen för denna indikation. Hansa genomför för närvarande en klinisk fas 2-studie med imlifidase som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och effekten för imlifidase hos GBS-patienter i kombination med standardiserad immunoglobulinbehandling.

Patienter med sällsynta sjukdomar

Hansa Biopharma är ett företag inriktat på sällsynta sjukdomar. Vi utvecklar och levererar innovativa behandlingar som räddar liv och ökar livskvaliteten för patienter med sällsynta immunologiska sjukdomar.

Inom EU betraktas en sjukdom som sällsynt om den drabbar färre än 1 av 2000 personer. 3,5 till 5,9 % procent av världens befolkning lever med en sällsynt sjukdom. Det innebär ungefär 30 miljoner européer och nära 300 miljoner människor totalt i världen.