RarePipelinepeopleInnovationCollaborationCareersFinance Advance treatment
Hansa Biopharma
HNSA (, %) SEK
Hansa Biopharma

Fokus på anti-GBM-sjukdom

Anti-GBM-sjukdom (anti-glomerulär basalmembransjukdom), som även kallas Goodpastures syndrom, är en akut och mycket allvarlig inflammatorisk sjukdom i njurarna. Den drabbar ungefär 1,5 miljoner människor varje år.1 Denna oerhört sällsynta sjukdom ingår i gruppen glomerulonefriter (GNN) och leder ofta till behov av dialys och njurtransplantation.

Vad är anti-GBM-sjukdom?

Anti-GBM-sjukdom är en autoinflammatorisk sjukdom som kännetecknas av utveckling av IgG-antikroppar som angriper en specifik del av njurarna och lungorna som kallas det glomerulära basalmembranet (GBM). Detta leder till skador på organen.

Anti-GBM-sjukdom är en form av glomerulonefrit (GNN), en grupp inflammatoriska sjukdomar i njurarna och en av de främsta orsakerna till njursjukdom.Vid glomerulonefrit börjar inflammationen i glomeruli (njurarnas filtreringsenheter) och de små blodkärlen. När inflammationen fortskrider och skadar vävnaderna förloras njurfunktionen successivt.

Vilken effekt har anti-GBM-sjukdom?

Många patienter med anti-GBM-sjukdom förlorar njurfunktionen, behöver kronisk dialys eller njurtransplantation2 och kan drabbas av blödningar från lungorna. För en av sex patienter med anti-GBM kan sjukdomen vara dödlig under den akuta fasen, men de flesta av patienterna blir beroende av kronisk dialys3 i väntan på en njurtransplantation. Endast en av tre patienter med anti-GBM-sjukdom har kvar njurfunktionen efter sex månader med nuvarande behandling4.

En svårdiagnostiserad sjukdom

En av de mest problematiska aspekterna vid diagnosen av dessa sjukdomar är att patienter med glomerulonefrit, även de som diagnostiserats med anti-GBM-sjukdom, oftast har ganska diffusa symtom i det inledande skedet. När symtomen blir tydliga är skadan på organet ofta redan långt framskriden. Det är vad som hade hänt Ron när han slutligen fick diagnosen anti-GBM (länk till Rons berättelse).

1. Henderson R et al. Nephrology Dialysis Transplantation 2018. (33) 2: 196-202. 

2. McAdoo S et al. Anti-GBM disease. Clin J Am Soc Nephrol 2017. 12: 1162–1172.

3. Cohort of 13 studies (661 patients in anti-GBM 1993-2017) Treating anti-GBM disease with imlifidase Mårten Segelmark, Professor OF Nephrology

4. Kluth et al. J Am Soc Nephrol. 1999 Nov;10(11):2446-53 and Hellmark et al. J Autoimmun. 2014 Feb-Mar;48-49:108-12