Januari–mars 2018 i sammandrag

• Søren Tulstrup utsågs till ny VD och koncernchef för Hansa Medical, med start den 20 mars 2018. Søren har bred och betydande erfarenhet som ledande befattningshavare i den globala biopharma-industrin. Hansa Medicals tillförordnade VD Ulf Wiinberg återgår till sin tidigare roll som ordförande för Hansa Medical, och Birgit Stattin Norinder återgår till sin tidigare roll som styrelseledamot.
• Patientrekryteringen till den internationella multicenterstudien Highdes (fas II) med IdeS slutfördes. Det primära syftet med studien, att omvandla positivt korstest till negativt och därmed möjliggöra njur­transplantation har uppnåtts för alla 18 behandlade patienter. Samtliga patienter följs upp under sex månader.
• Kliniska interimsresultat från sju av de 18 patienterna i Highdes-studien publicerades (Abstract) inför 138th Annual Meeting of the American Surgical Association (ASA) i Phoenix, Arizona, i slutet av april. Interimsresultaten visar att IdeS-behandlingen ej var associerad med några allvarliga komplikationer och samtliga sju patienter hade väl fungerande njur­ar vid en medianuppföljning om 171 dagar (5,5 månader).
• Rekryteringen av patienter till den amerikanska prövarledda kliniska fas II-studien med IdeS i högsensitiserade patienter slutfördes. IdeS reducerade effektivt nivån donatorspecifika antikroppar (DSA) för samtliga 17 behandlade patienter och omvandlade deras korstest från positiva till negativa och möjliggjorde därmed njur­transplantation för samtliga patienter. Patienterna kommer att följas i sex månader avseende säkerhet, njur­funktion och DSA- nivåer.
• Amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA beviljade IdeS särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) för behandling av Guillain-Barrés syndrom. FDAs Orphan Drug Act ger särskild status till ett läkemedel eller en biologisk produkt för behandling av en ovanlig sjukdom som drabbar färre än 200 000 personer i USA. Särläkemedelsstatus ger det utvecklande bolaget olika incitament, inklusive skattelättnader, protokollstöd och upp till sju år av marknads­exklusivitet.
• Kliniska resultat från Hansa Medicals första fas II-studie (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02224820) med läkemedelskandidaten IdeS publicerades av den månatliga expertgranskade medicinska tidskriften American Journal of Transplantation (AJT), som ges ut av American Society of Transplant Surgeons och American Society of Transplantation. Publikationen beskriver utformningen av och resultaten från Hansa Medicals första kliniska studie i sensitiserade patienter där den första transplantationen med hjälp av IdeS-baserad desensitisering utfördes. Stabil njur­funktion har bibehållits i denna patient i mer än tre år. Artikeln finns tillgänglig via AJT:s websida genom följande länk: http://dx.doi. org/10.1111/ajt.14733.

Ekonomisk översikt – Första kvartalet

VD har ordet
Det är med stolthet och tillförsikt jag tillträder som ny VD på Hansa Medical. Bolaget har skapat en spännande och unik teknologiplattform baserad på IgG-modulerande enzymer för transplantationsrelaterade indikationer och akuta autoimmuna sjukdomar.

Teamet på Hansa Medical har framgångsrikt utformat och genomfört en rad kliniska studier med läkemedelskandidaten IdeS som visar IdeS potential för att möjliggöra livräddande njur­transplantationer för högsensitiserade patienter. Detta är ett terapiområde med betydande medicinskt behov. Med tilltagande kliniskt underlag, möjligheter att bredda användandet av IdeS mot ytterligare terapiområden samt en projektportfölj med även nästa generationens IgG-eliminerande enzymer, är Hansa Medical starkt positionerat för att bli ett snabbväxande biopharmabolag.

I början av året avslutades rekryteringen till två pågående fas II-studier med IdeS i högsensitiserade njur­transplanteringspatienter. Totalt inkluderades 18 patienter i den internationella multicenter- studien Highdes, och 17 patienter i den prövarinitierade studien vid Cedars-Sinai Medical Center i Los Angeles under Professor Stanley Jordans ledning. Behandlingen med IdeS har möjliggjort njur­transplantation för samtliga 35 patienter i de båda studierna genom omvandling av patienternas korstest med avseende på donator- specifika antikroppar från positiva till negativa. I de båda studierna har IdeS unika IgG-klyvande verkningsmekanismen möjliggjort transplantation för patienter där tidigare försök till desensitisering misslyckats. Vi har möjliggjort transplantation för patienter som
har behandlats med dialys i över 20 år. Samtliga patienter kommer att följas i sex månader med avseende på säkerhet, njur­funktion och förekomsten av antikropps­medierad avstötning (AMR). Sex månaders uppföljningsdata för samtliga 35 patienter förväntas vara tillgängliga i slutet av tredje kvartalet i år.

Samtidigt förbereder vi möten med både den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) och den europeiska motsvarigheten European Medicines Agency (EMA) för att diskutera vägen fram mot inlämnande av ansökningar om marknads­godkännande, BLA (Biologics License Application) i USA och MAA (Market Authorization Application) i EU i slutet av 2018 eller början av 2019. Exempel på viktiga diskussionspunkter i dessa möten är de övertygande data vi har gällande IdeS effekt och säkerhet för att möjliggöra njur­transplantation, kommande uppföljningsdata sex månader efter transplantation, validering av tillverkningsprocessen för IdeS samt det betydande medicinska behovet för de högsensitiserade patienternas vilka idag har mycket begränsade eller inga möjligheter att bli transplanterade.

Parallellt med våra framsteg inom njur­transplantation arbetar vi målmedvetet med att utvärdera IdeS behandlings­potential inom andra sjukdomar. Vi tror att IdeS snabba och effektiva verkningsmekanism har potential att bidra med betydande nytta inom flera transplantationsrelaterade indikationer och autoimmuna sjukdomar.

Vi är engagerade i en fas II-studie i anti-GBM sjukdom, en ovanlig akut autoimmun njur­sjukdom, där uppskattningsvis två tredjedelar av patienterna förlorar sin njur­funktion, varpå patienterna behöver kronisk behandling med dialys. I slutet på mars 2018 hade sju patienter inkluderats i denna prövarinitierade studie. För närvarande har vi endast tillgång till begränsade uppföljningsdata från fem av dessa sju patienter, vilka alla har svarat väl på behandlingen och IdeS verkar tolereras väl. Målet är att inkludera cirka 15 patienter vid olika kliniker i Europa.

I februari 2018 beviljade FDA särläkemedelsstatus för IdeS för behandling av Guillain-Barrés syndrom (GBS). IdeS snabba och effektiva förmåga att klyva IgG-antikroppar har betydande potential för behandling av GBS, och vi planerar en fas II-studie med IdeS i denna akuta autoimmuna neurologiska sjukdom.

Under min yrkesbana har jag arbetat mycket med att bygga orga- nisationer och team i en rad olika läkemedelsföretag, både i Europa och i USA, inklusive snabbväxande biopharmabolag – ett scenario jag håller för troligt även för Hansa Medical när vi nu närmar oss en möjlig lansering. Vi kommer fortsätta att stärka vår organisation både i Europa och i USA. Naturligtvis inom forskning och utveckling, men också inom Medical Affairs för att kunna tillhandahålla ytterligare insyn i och förståelse för de data vi publicerat från våra kliniska studier med IdeS.

Hansa Medical fortsätter att steg för steg implementera bolagets strategi och har framgångsrikt och planenligt nått flera viktiga kliniska och regulatoriska delmål. Grunden är lagd för vår vision att bli ett världsledande IgG-modulerande bolag som förser vården med viktiga, livräddande produkter för patienter inom en rad olika sjukdomstillstånd där IgG spelar en avgörande roll i sjukdomsutveckling eller där IgG utgör ett hinder för tillgång till lämplig behandling. Jag ser fram emot att hålla er uppdaterade allteftersom vi fortsätter framåt med utvecklingen av våra projekt och bolaget.

Søren Tulstrup
VD och koncernchef