Autoimmuna sjukdomar
Autoimmuna sjukdomar kan drabba alla vävnader och organ, i alla åldrar, och förekomsten är högre bland kvinnor.1,2
Det finns cirka 80 identifierade autoimmuna sjukdomar, men det finns bevis som pekar mot att antalet uppgår till fler än 100.3
Autoimmuna sjukdomar orsakas av att immunsystemet felaktigt går till attack mot kroppens egna celler och vävnader, ofta genom autoantikroppar, antikroppar som deltar i immunangreppet.1,4,5
Vårt åtagande
Hansa genomför kliniska prövningar för att utvärdera imlifidase som potentiell behandling för två sällsynta autoimmuna sjukdomar där IgG spelar en viktig roll: antiglomerulär basalmembransjukdom (anti-GBM-sjukdom) och Guillain-Barrés syndrom (GBS). Dessutom utvärderas imlifidase i en prövarinitierad studie för behandling av ANCA-associerad vaskulit (antineutrofila cytoplasmaantikroppar).
Anti-GBM-sjukdom
Anti-GBM, även känt som Goodpastures syndrom, är en akut och mycket allvarlig inflammatorisk sjukdom där IgG-antikroppar angriper ett antigen som finns i det glomerulära basalmembranet, vilket leder till ett akut immunangrepp på njurarna och, hos vissa patienter, på lungorna.6 Svår anti-GBM kan vara livshotande och ibland orsaka njursvikt och lungblödningar.7,8 De akuta immunangreppen kan leda till döden för upp till en av åtta patienter under det första året.9 Det vanligaste är dock att patienterna förlorar sin njurfunktion och kräver dialys.7,10 Vid anti-GBM uppskattas det att endast en av tre patienter kommer att ha en bevarad njurfunktion efter sex månader med nuvarande standardbehandling.8
Vårt åtagande
Imlifidase har beviljats särläkemedelsstatus för anti-GBM-sjukdom av både US Food and Drug Administration och Europeiska kommissionen. Hansa Biopharma genomför för närvarande en global pivotal fas 3-studie, GOOD-IDES-02, för att utvärdera användningen av imlifidase i kombination med standardbehandling jämfört med enbart standardbehandling vid behandling av patienter som drabbats av svår anti-GBM-sjukdom.
För mer information: NCT05679401
“Med tanke på hur allvarlig den akuta fasen är måste den autoimmuna reaktionen motverkas och stoppas så snabbt som möjligt om vi vill begränsa skadorna på organen. Only if treatment is instituted early, there is a chance of salvaging their function.”
Mårten Segelmark, professor i njurmedicin vid Lunds universitet.
PATIENTBERÄTTELSE
En tid när livet sätts på paus: resan från diagnos till transplantation
"Det kan låta enkelt med dialys, men det stämmer inte, och under behandlingen behövde Ron dessutom få flera olika typer av dialys, som alla fick honom att må dåligt."
Guillain-Barrés syndrom
Guillain-Barrés syndrom (GBS) är en akut, sällsynt, förlamande, inflammatorisk sjukdom i perifera nervsystemet som vanligen föregås av en infektion eller annan immunstimulering som utlöser en avvikande autoimmun reaktion riktad mot perifera nerver och deras spinalrötter. GBS är en sjukdom med ett hastigt förlopp som ofta leder till svår förlamning i armar och ben.
Cirka 25 procent av patienterna behöver mekanisk ventilation i allt från några dagar till flera månader efter det akuta immunangreppet.11 När patienten återhämtat sig efter det akuta tillståndet drabbas många av långvariga komplikationer. Bland annat kan 20 procent inte kan gå efter sex månader,12 och många får kvarstående besvär, inklusive svaghet, sensorisk påverkan, trötthet och smärta.
Imlifidase har klassificerats som särläkemedel för behandling av GBS av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Vi har genomfört en oblindad, enarmad multicenterstudie i fas 2 för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av imlifidase hos GBS-patienter i kombination med standardbehandlingen med intravenöst immunoglobulin (IVIg).
För mer information: NCT03943589
"Under min tid som läkare har jag sett fall där patienterna har varit tvungna att komma till akutmottagningen tre gånger innan diagnosen GBS har ställts. Det gör patientens situation besvärligare, eftersom en snabb diagnos och behandling är avgörande för att minska symtomens svårighetsgrad och minimera de långsiktiga skadorna."
Professor Shahram Attarian, chef för avdelningen för neuromuskulära sjukdomar och ALS vid APHM – Hopitaux Universitaires de Marseille.
Referenser
1. Angum F, et al. The Prevalence of Autoimmune Disorders in Women: A Narrative Review. Cureus. 2020 May 13;12(5):e8094. doi: 10.7759/cureus.8094.
2. Pisetsky, D.S. Pathogenesis of autoimmune disease. Nat Rev Nephrol 19, 509–524 (2023). https://doi.org/10.1038/s41581-023-00720-1
3. “List of Autoimmune Diseases". Autoimmune Registry Inc. https://www.autoimmuneregistry.org/autoimmune-diseases
4. Wang L, et al. Human autoimmune diseases: a comprehensive update. J Intern Med. 2015 Oct;278(4):369-95. doi: 10.1111/joim.12395.
5. Ma H, Murphy C, Loscher CE and O’Kennedy R (2022) Autoantibodies - enemies, and/or potential allies? Front. Immunol. 13:953726. doi: 10.3389/fimmu.2022.953726
6. UNC Kidney Center: Anti-GBM Disease. Available at: https://unckidneycenter.org/kidneyhealthlibrary/glomerular-disease/anti-gbm-disease/.
7. Kluth DC, Rees AJ. Anti-glomerular basement membrane disease. J Am Soc Nephrol. 1999 Nov;10(11):2446-53. doi: 10.1681/ASN.V10112446.
8. Hellmark T, Segelmark M. Diagnosis and classification of Goodpasture's disease (anti-GBM). J Autoimmun. 2014 Feb-Mar;48-49:108-12. doi: 10.1016/j.jaut.2014.01.024.
9. Sánchez-Agesta M, et al. (2022) Anti-glomerular Basement Membrane Glomerulonephritis: A Study in Real Life. Front. Med. 9:889185. doi: 10.3389/fmed.2022.889185
10. McAdoo SP, Pusey CD. Anti-Glomerular Basement Membrane Disease. Clin J Am Soc Nephrol. 2017 Jul 7;12(7):1162-1172. doi: 10.2215/CJN.01380217.
11. Fletcher DD et al. Long-term outcome in patients with Guillain-Barré syndrome requiring mechanical ventilation. Neurology. 2000 Jun 27;54(12):2311-5. doi: 10.1212/wnl.54.12.2311
12. Van Doorn PA. Diagnosis, treatment and prognosis of Guillain-Barré syndrome (GBS). Presse Med. 2013 Jun;42(6 Pt 2):e193-201. doi: 10.1016/j.lpm.2013.02.328.