Ordlista

AGM

Årsstämma

AMR

Antikroppsmedierad transplantatavstötning. Viktig orsak till avstötning vid HLA-inkompatibla njurtransplantationer.

Antikropp

En typ av protein som framställs av kroppens immunförsvar med förmåga att lokalisera främmande substanser, bakterier eller virus. Antikroppar kallas också immunglobuliner.

Anti-GBM-sjukdom (Goodpastures syndrom)

Anti-GBM är en sällsynt, autoimmun sjukdom där cirkulerande antikroppar riktas mot ett antigen som ofta finns i det glomerulära basalmembranet (GBM) i njuren.

Antigen

Ett proteinbaserat ämne, som stimulerar produktion av antikroppar som riktas mot det uppfattade hotet.

Autoimmun sjukdom

Sjukdomar som kan uppstå då kroppens immunförsvar reagerar mot kroppsegna strukturer.

Bakterier

Bakterier är encelliga organismer som kan orsaka infektioner.

B-celler

B-celler, även kallade B-lymfocyter, är en typ av vita blodkroppar som utgör en viktig del av det specifika eller adaptiva immunförsvaret. Det har en central roll för utsöndringen av antikroppar.

Biopharmaci

Läkemedel som tillverkas med hjälp av bioteknik.

Bioteknik

Användning av levande celler eller komponenter från celler, för att framställa eller modifiera produkter för hälso- och sjukvård, livsmedelshantering och jordbruk.

CD20

CD20 är ett protein som uttrycks på ytan av B-celler. Dess funktion möjliggör ett optimalt immunsvar från B-cellen.

Kliniska studier

Investigation of a new drug or treatment using healthy subjects or patients with the intention to study the efficacy and safety of a not-yet-approved treatment.

Klinisk fas I

Det första tillfället då en ny substans ges till en människa. Fas I-studier utförs ofta med ett litet antal friska frivilliga försökspersoner för att studera säkerhet och dosering för en ännu inte godkänd behandlings­form.

Klinisk fas II

Fas II avser den första gång som ett läkemedel under utveckling tillförs patienter för att studera säkerhet, dosering och effekt med en ännu inte godkänd behandlings­form.

Klinisk fas III

Fas III-prövningar omfattar många patienter och pågår ofta under längre tid; de avses kartlägga läkemedlets effekter och biverkningar under ordinära men ändå noggrant kontrollerade förhållanden.

Kontrollerad studie

En klinisk studie som jämför effekten hos läkemedlet under utveckling med ett godkänt läkemedel eller ingen behandling alls.

Korstester

Ett test där ett blodprov från en mottagare blandas med ett blodprov från en donator innan transplantation, för att visa hur mottagarens antikroppar reagerar på donatorn.

Desensitisering

En metod för att sänka nivåerna av antikroppar och därmed minska kroppens negativa reaktion på en substans eller stimulus.

DSA

Donatorspecifika antikroppar hos en transplantationspatient är antikroppar med förmågan att binda till HLA och/eller icke-HLA-molekyler på endotelet i ett transplanterat organ, eller ett potentiellt donatororgan. Förekomsten av tidigare utsöndrade eller nya DSA, som är specifika för felmatchning mellan donator och mottagare, är viktiga riskfaktorer för antikroppsmedierad avstötning (AMR).

EBITDA

Redovisat resultat före skatt plus finansnetto, andel av resultat efter skatt i joint ventures och närstående samt förändringar efter av- och nedskrivningar.

Effekt

I vilken grad ett läkemedel producerar den avsedda behandlings­effekten.

EGM

Extra bolagsstämma.

EMA

Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) är ett EU-organ för utvärdering av medicinska produkter.

Enzym

Ett protein som påskyndar eller initierar en kemisk reaktion utan att själv påverkas.

FDA

U.S. Food and Drug Administration, den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten.

Genterapi

Införande av normala eller genetiskt förändrade gener i celler för att uppnå en behandlings­effekt.

GBS

Guillain-Barrés syndrom är en akut autoimmun sjukdom där det perifera nervsystemet angrips av immunsystemet och IgG-antikroppar.

HBP

Heparin Binding Protein är ett naturligt förekommande protein i kroppen, som produceras av vissa immunceller, s.k. neutrofila granulocyter, för att styra immuncellerna från blodbanan ut i vävnaderna.

HLA

Högsensitiserade patienter

Personer med ett uttalat behov av transplantation, där mycket få donatorer kan erbjuda ett matchande organ.

IdeS

IdeS, Immunoglobulin G-degrading enzyme of Streptococcus pyogenes är ett bakteriellt enzym med strikt specificitet för IgG-antikroppar. Enzymet har en unik förmåga att klyva och därigenom inaktivera mänskliga IgG-antikroppar medan andra Ig-isotyper förblir intakta.

IgG

Immunglobulin klass G, är den vanligaste typen av antikropp i blod och vävnader. Det är den främsta källan till antikroppsbaserad immunitet mot sjukdomsalstrande ämnen.

Imlifidase

Imlifidase är den generiska beteckningen, International Non-proprietary Name (INN), på IdeS.

Immunologi

Immunologi är studiet av kroppens mekanismer för att skydda sig mot främmande ämnen som kan orsaka sjukdom eller infektion.

IND

Investigational New Drug, ansökan om att påbörja kliniska studier för att utveckla ett nytt läkemedel.

INN

International Non-proprietary Name (INN) är en generisk beteckning för att underlätta identifiering av en läkemedelssubstans eller aktiv substans.

In vitro

Term inom biomedicinsk vetenskap som anger att experiment eller iakttagelser är gjorda i t.ex. provrör, dvs. i en konstgjord miljö och inte i en levande organism.

In vivo

Term inom biomedicinsk vetenskap som anger att experiment eller iakttagelser är gjorda på levande organismer.

IVD

In Vitro Diagnostik, är tester som kan upptäcka sjukdomar, sjukdomstillstånd eller infektioner, vanligtvis från blodprov eller urinprov. Vissa tester används i laboratorier eller i andra sjukvårdsammanhang, medan andra tester är avsedda för självtest i hemmet.

KAS

Kidney Allocation System (system för tilldelning av njurar)

MSL

Medicinska specialister som samarbetar med experter inom hälso- och sjukvården för att dela preliminära resultat från pågående kliniska studier, information om planerade kliniska studier, samt data om användning av läkemedel utanför indikationsområdena, i enlighet med vad som är tillåtet enligt FDA:s riktlinjer.

NDA

New Drug Application, ansökan om tillstånd för att marknadsföra ett nytt läkemedel i USA.

Negativt korstest

Mottagarens antikroppar motverkar inte donatorns, vilket möjliggör transplantation.

Rörelseresultat

Omsättning, minus kostnad för sålda varor, minus rörelsekostnader, plus rörelseintäkter.

Särläkemedel

En läkemedelssubstans utvecklad för användning vid sällsynta medicinska tillstånd, det vill säga sällsynta sjukdomar, som bara påverkar en liten andel av befolkningen.

Särläkemedelsklassificering

Särläkemedelsklassificering eller särläkemedelsstatus ger företagen särskilda incitament för att underlätta utvecklingen av läkemedel för sällsynta sjukdomar. Detta omfattar en utökad marknadsexklusivitet utöver patentskyddet.

Pivotal studie

En klinisk studie som ska tillhandahålla data om läkemedlets effekt och säkerhet för marknadsgodkännande från t.ex. FDA eller EMA. I vissa fall kan Fas II-studier användas som pivotala studier om läkemedlet är avsett för ett livshotande eller allvarligt sjukdomstillstånd.

Positivt korstest

Mottagarens antikroppar motverkar donatorns, vilket omöjliggör transplantation.

PRA

Panel Reactive Antibody, är ett immunologiskt laboratorietest som rutinmässigt utförs på personer som väntar på organtransplantation. PRA-måttet representerar den andel av befolkningen som personen som testas bär antikroppar mot (0–99 %).

Preklinisk utveckling

Utvärdering och dokumentation av en läkemedelskandidats egenskaper i laboratoriemiljö.

Proof of Concept

Data som verifierar att en läkemedelskandidat erbjuder en klinisk förändring mot ett definierat effektmått eller surrogat hos patienter som lider av sjukdomen.

Sensitiserade patienter

Personer med antikroppar som reagerar på främmande vävnad, såsom transplanterat organ från en levande donator. Sensitisering av immunsystemet kan bero på tidigare blodtransfusioner, transplantationer eller graviditeter.

Sepsis

Diagnostiserad eller misstänkt infektion i kombination med att patienten har ett systemiskt inflammatoriskt tillstånd (SIRS). Kliniska symptom kan vara en kombination av feber, förhöjd hjärtfrekvens och förhöjd andningsfrekvens.

Svår sepsis

Sepsis övergår till svår sepsis när patienten drabbas av cirkulatorisk påverkan och sänkt funktion i vitala organ såsom hjärna, hjärta, lungor, njure eller lever.

Biverkning

En kliniskt oönskad, oavsiktlig effekt av ett läkemedel.

Streptococcus pyogenes

En Gram-positiv bakterie som orsakar en lång rad akuta infektioner, såsom infektioner i mjukdelar och halsinfektioner.

Väntelista för transplantationer