peopleInnovationCareers RarePipelineCollaborationFinanceAdvance treatment
Hansa Biopharma
HNSA (, %) SEK
Hansa Biopharma
Antikroppar som attackerar en nervcell

Autoimmuna sjukdomstillstånd

Autoimmuna tillstånd utgör en grupp allvarliga sjukdomar som orsakas av att immunförsvaret angriper “själv”-antigener på kroppens egna vävnader. Hansa Biopharma utforskar hur vår unika teknologi för antikroppsklyvning kan hjälpa patienter genom att motverka eller förebygga de immunreaktioner som orsakar dessa allvarliga och potentiellt livshotande tillstånd.

Vid olika autoimmuna sjukdomar identifierar immunförsvaret felaktigt kroppens egna proteiner, "själv", som "icke-själv" och sätter igång ett immunsvar med antikroppar som är riktade mot kroppens egna celler och vävnader. Beroende på vilka celler eller vävnader som immunsvaret riktar sig mot kan olika kliniska symtom uppstå, och patologiska IgG bidrar till ett brett spektrum av autoimmuna sjukdomar.

Imlifidase utvärderas för närvarande i kliniska prövningar som potentiell behandling av två sällsynta autoimmuna sjukdomar där IgG spelar en viktig roll: antiglomerulär basalmembransjukdom (anti-GBM-sjukdom) och Guillain-Barrés syndrom (GBS).

Anti-GBM-sjukdom

Antiglomerulär basalmembransjukdom, eller anti-GBM-sjukdom, är en sällsynt och allvarlig njursjukdom som varje år drabbar ungefär en person på miljonen1.Vid anti-GBM-sjukdom utvecklar immunförsvaret av misstag IgG-antikroppar som är riktade mot ett antigen som finns i det glomerulära basalmembranet (GBM), vilket leder till ett akut immunologiskt angrepp på njurarna, och hos vissa patienter också på lungorna. Svår anti-GBM-sjukdom kan orsaka njursvikt och blödning i lungorna, samt ibland vara dödlig1,2.

Imlifidase har beviljats särläkemedelsstatus för anti-GBM-sjukdom av både US Food and Drug Administration (FDA) och Europeiska kommissionen. Vi kunde nyligen rapportera positiva resultat från den prövarinitierade fas 2-studien med imlifidase (GOOD-IDES-01) som behandling av anti-GBM-sjukdom i kombination med standardbehandling3. Ytterligare klinisk utveckling pågår.

PATIENTBERÄTTELSE

En tid när livet sätts på paus: resan från diagnos till transplantation

"Det kan låta enkelt med dialys, men det stämmer inte, och under behandlingen behövde Ron dessutom få flera olika typer av dialys, som alla fick honom att må dåligt."

Läs berättelsen

Ron,  mottagare av donerade njure

Guillain-Barrés syndrom (GBS)

GBS är en akut, sällsynt, förlamande, inflammatorisk sjukdom i det perifera nervsystemet. GBS föregås oftast av en infektion eller annan immunstimulering som utlöser en autoimmun reaktion riktad mot perifera nerver och deras spinalrötter. GBS är en snabbt progredierande, monofasisk sjukdom som ofta leder till allvarlig förlamning av armar och ben. Detta följs av en lång återhämtningsperiod och ofta livslånga komplikationer.

GBS drabbar ungefär 1–2 personer per 100 000 årligen och mellan 3 och 7 procent av patienterna dör till följd av sjukdomen4,5. Trots nuvarande standardbehandling får två tredjedelar av patienterna så allvarliga symtom att det  leder till att de inte kan gå utan hjälp, och mellan 20 och 30 procent behöver mekanisk ventilering under en period som kan vara flera veckor eller månader. Vanligtvis ökar svagheten snabbt vid GBS, och funktionsnedsättningen blir oftast som mest omfattande inom två till fyra veckor. Under hela sjukdomsperioden upplever en stor andel av patienterna smärta av olika slag. Andra vanliga symtom är stickningar, domningar och ataxi (svårighet att samordna muskelrörelser), och vissa drabbas även av dubbelseende eller problem med att svälja.

De flesta patienterna återhämtar sig efter den akuta fasen, men många drabbas ändå av långvariga komplikationer. Bland annat är det 20 procent av patienterna som inte kan gå efter sex månader, och många får kvarvarande kliniska besvär, inklusive svaghet, sensoriska problem, trötthet och smärta.

Standardbehandling av GBS inkluderar antingen intravenös infusion av immunglobulin (IVIg), som tros hjälpa till att stoppa immunsvaret vilket driver sjukdomen, eller plasmabyte, där blodet filtreras för att avlägsna antikroppar som angriper patientens nervceller.

Imlifidase har klassificerats som särläkemedel för behandling av GBS av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Vi har inlett en öppen, enarmad fas 2 studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekten av imlifidase hos GBS-patienter i kombination med standardbehandlingen med intravenöst immunoglobulin (IVIg).

Referens:

1. Hellmark T, et al. J Autoimmun. 2014; Feb-Mar;48-49:108-12 

2. Kluth DC, et al. J Am Soc Nephrol. 1999; Nov;10(11):2446-53 

3. Uhlin F, et al. J Am Soc Nephrol. 2022 Mar 8;ASN.2021111460.

4. McGrogan A, et al. Neuroepidemiology. 2009; 32(2):150-63 

5. Van den Berg B, et al., Nat Rev Neurol. 2014; Aug;10(8):469-82