”Vi är glada över EMAs rekommendation att godkänna vår ansökan om särläkemedelsstatus för imlifidase och behandling av anti-GBM, vilket bekräftar det stora medicinska behovet för patienter som drabbas av denna förödande akuta autoimmuna sjukdom", säger Søren Tulstrup, VD och koncernchef för Hansa Medical. "Imlifidases förmåga att snabbt, effektivt och med god säkerhetsprofil eliminera IgG har potential att motverka akut njur­skada och därmed potentiellt förhindra behovet av kronisk dialysbehandling för dessa patienter.”

Anti-GBM, även kallad Goodpastures sjukdom, är en allvarlig njur­sjukdom där immunsystemet felaktigt utvecklar IgG-antikroppar, vilket resulterar i en akut immunattack riktad mot njur­arna och hos vissa patienter även riktad mot lungorna. Vid svår anti-GBM kan sjukdomen utvecklas till njur­svikt eller död, och mindre än en tredjedel(1) av patienterna överlever med bibehållen njur­funktion sex månader efter sjukdomsepisoden.

Med utgångspunkt från COMP:s positiva utlåtande beviljar EU-kommissionen särläkemedelsstatus för läkemedel avsedda för behandling av livshotande eller kroniskt försvagande sällsynta sjukdomar där inga godkända behandlings­alternativ finns tillgängliga, eller där läkemedlen har potential att vara till stor nytta för de patienter som lider av tillståndet. Sällsynta sjukdomar definieras som sjukdomar med en prevalens på högst 5/10 000 i Europa. Särläkemedelsstatus innebär incitament för utveckling och kommersialisering, inklusive tio års marknads­exklusivitet, bistånd med utvecklingsprotokoll och vissa undantag från eller nedsättning av tillsynsavgifter.

En öppen prövarinitierad fas 2-studie med Hansa Medicals läkemedelskandidat imlifidase i svår anti-GBM sjukdom pågår (ClinicalTrials.gov identifier NCT03157037). Målsättningen är att rekrytera cirka 15 patienter i Sverige, Danmark, Österrike, Tjeckien, Frankrike och Storbritannien. Det primära syftet med studien är att utvärdera säkerheten och toleransen för imlifidase hos patienter med svår anti-GBM som tillägg till standardbehandling. Imlifidases effekt kommer att studeras genom utvärdering av njur­funktionen sex månader efter behandlingen med imlifidase.

Denna information är sådan som Hansa Medical AB är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknads­missbruksförordning. Informationen lämnades, genom nedanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 24 oktober 2018 kl. 08.00 CEST.

Referenser

1. Hellmark et al., Journal of Autoimmunity 48-49 (2014) 108e112. “Diagnosis and classification of Goodpasture’s disease (anti-GBM)”
2. R Kluth et al., J Am Soc Nephrol. 1999 Nov;10(11):2446-53, “Anti-Glomerular Basement Membrane Disease”